L'11 agosto, Novartis ha annunciato che il suo anti - baff - r anticorpo monoclonale Ianalumab (Vay736) ha incontrato gli endpoint primari in due studi clinici di fase III per i pazienti con sindrome di Sjögren.
Attualmente, non esistono terapie sistemiche approvate per la sindrome di Sjögren in tutto il mondo e i trattamenti sintomatici possono solo alleviare temporaneamente e parzialmente i sintomi. Ianalumab dovrebbe porre fine alla storia di "nessun farmaco mirato disponibile" per la sindrome di Sjögren. Ianalumab è un nuovo anticorpo monoclonale completamente umano che mira al recettore del fattore di attivazione dei linfociti B (baff - r). Elimina le celle B attraverso l'anticorpo - cella dipendente - citotossicità mediata (ADCC) mentre bloccano BAFF - R - Funzione della cellula B mediata e segnali di sopravvivenza. Il farmaco proviene dal partner di Novartis Morphosys, che è stato acquisito da Novartis per 2,7 miliardi di euro nel 2024.
Attualmente, non esistono terapie sistemiche approvate per la sindrome di Sjögren in tutto il mondo e i trattamenti sintomatici possono solo alleviare temporaneamente e parzialmente i sintomi. Ianalumab dovrebbe porre fine alla storia di "nessun farmaco mirato disponibile" per la sindrome di Sjögren. Ianalumab è un nuovo anticorpo monoclonale completamente umano che mira al recettore del fattore di attivazione dei linfociti B (baff - r). Elimina le celle B attraverso l'anticorpo - cella dipendente - citotossicità mediata (ADCC) mentre bloccano BAFF - R - Funzione della cellula B mediata e segnali di sopravvivenza. Il farmaco proviene dal partner di Novartis Morphosys, che è stato acquisito da Novartis per 2,7 miliardi di euro nel 2024.
Il farmaco è attualmente in fase di sviluppo per il trattamento di varie cellule B - Malattie autoimmuni guidate, tra cui la sindrome di Sjögren, la trombocitopenia immunitaria (ITP), il lupus sistemico eritematosus (SHEHAUSUS), la nefrite di LuPus (LN), il caldo anticormo di anticorpi (Waiolytic Anemia) (DCSSC).
Neptunus - 1 e Neptunus-2 sono i primi studi clinici di fase III globali che mirano alla sindrome di Sjögren. Gli endpoint primari sono stati entrambi valutati dalla Lega europea contro il reumatismi di Sjögren's Sindrome Disease Activity Index (ESSDAI) per misurare i miglioramenti dell'attività della malattia sistemica. I pazienti che hanno completato gli studi possono partecipare a uno studio di estensione a lungo termine.
I risultati hanno mostrato che entrambi gli studi hanno incontrato i loro endpoint primari, con miglioramenti statisticamente significativi nell'attività della malattia nel gruppo Ianalumab. Inoltre, Ianalumab ha dimostrato una buona tollerabilità e sicurezza.
La sindrome di Sjögren è molto più che un semplice problema di "secchezza"; È una malattia autoimmune sistemica cronica caratterizzata dalla distruzione autoimmune delle ghiandole esocrine. I pazienti presentano manifestazioni cliniche altamente variabili: i casi lievi possono presentare solo secchi occhi secchi, faucia secca e allargamento della ghiandola parotide, mentre i casi gravi possono comportare danni da sistema di organi multi -. La diagnosi della malattia è estremamente impegnativa, poiché i suoi sintomi spesso si sovrappongono ad altre condizioni e la secchezza può derivare da varie cause, portando a frequenti diagnosi sottomariche o errate diagnosi, che compromette significativamente la qualità della vita dei pazienti.
C'è stata a lungo un'enorme necessità insoddisfatta nel trattamento della sindrome di Sjögren. A livello globale, non sono stati approvati farmaci specifici che mirano alla malattia stessa. Il trattamento clinico si basa principalmente su terapie sintomatiche limitate, che possono fornire solo sollievo temporaneo e parziale dei sintomi. Sebbene i bioterapici abbiano fatto scoppite nel trattamento di varie malattie autoimmuni negli ultimi anni, lo sviluppo di bioterapici per la sindrome di Sjögren è progredito relativamente lentamente, senza ancora prodotti approvati. According to Yaozhi Data, among the global pipeline of biopharmaceuticals for Sjögren's syndrome, those that have entered Phase III clinical trials include Novartis' Ianalumab, argenx's efgartigimod, Johnson & Johnson's nipocalimab, Resolve Therapeutics' RSLV-132, Amgen's dazodalibep, BMS' abatacept, and from Cina, Telitacicept di Rongchang Biotech.
Novartis ha dichiarato che presenterà i dati dettagliati dei due studi in una prossima conferenza medica e prevede di presentare una domanda di marketing per Ianalumab. In precedenza, Ianalumab aveva ricevuto una designazione rapida dalla FDA degli Stati Uniti, e si prevede che diventerà la prima terapia mirata per il morbo di Sjögren, un disturbo autoimmune cronico e disabilitante.
Riferimenti:
1.https: //www.novartis.com/news/media - Releases/Novartis - annuncia - entrambi - Ianalumab - fase {{{ 8}} iii - clinico - prove - Met - Primary - endpoint - pazienti - sjogrens - malattia
2. Dati Yaozhi
